Eerste geneesmiddel voor Duchenne patiënten komt op de markt
De European Medicines Agency (CHMP) heeft een positief advies uitgebracht inzake voorlopige goedkeuring (Conditional Market Authorisation) voor het geneesmiddel TranslarnaTM (ataluren) voor de Europese Markt. TranslarnaTM (ataluren) is ontwikkeld door het Amerikaanse bedrijf PTC-Therapeutics. Het betreft een eerste goedkeuring wereldwijd voor een geneesmiddel wat de onderliggende oorzaak van Duchenne Spierdystrofie herstelt. Circa 13% van de patiënten met Duchenne… Read More »