Tag Archives: spierziekte

Financiële injectie voor onderzoek naar geneesmiddel tegen dodelijke spierziekte

Fysioloog Coen Ottenheijm van VUmc heeft 700.000 euro gekregen van de Europese Commissie om onderzoek te doen naar een veelbelovend geneesmiddel tegen de aangeboren dodelijke spierziekte nemaline myopathie. Nemaline myopathie is een zeldzame ziekte die leidt tot ernstige spierzwakte bij kinderen. Veel van deze kinderen komen vroegtijdig te overlijden. Tot op heden is er geen therapie voorhanden die… Read More »

Eerste geneesmiddel voor Duchenne patiënten komt op de markt

De European Medicines Agency (CHMP) heeft een positief advies uitgebracht inzake voorlopige goedkeuring (Conditional Market Authorisation) voor het geneesmiddel TranslarnaTM (ataluren) voor de Europese Markt. TranslarnaTM (ataluren) is ontwikkeld door het Amerikaanse bedrijf PTC-Therapeutics. Het betreft een eerste goedkeuring wereldwijd voor een geneesmiddel wat de onderliggende oorzaak van Duchenne Spierdystrofie herstelt. Circa 13% van de patiënten met Duchenne… Read More »