Patiënten hebben veel minder medicatie nodig bij zeldzame nierziekte

By | 01/11/2022

Levenslang gebruik van het geneesmiddel eculizumab is niet nodig bij de zeldzame nierziekte aHUS. De meeste patiënten hebben al baat bij drie maanden behandeling. De fabrikant adviseerde levenslange behandeling, dat tot wel 450.000 euro per persoon per jaar kostte. Met deze kortere behandeling is in vier jaar tijd 50 miljoen euro bespaard.

aHUS

Bij de nierziekte atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS) ontstaan bloedstolsels in de kleine bloedvaatjes van de nieren. Patiënten krijgen bloedarmoede, een tekort aan bloedplaatjes en de nieren raken beschadigd. Dit leidt tot nierfalen. Het is een zeldzame aandoening, met jaarlijks vijf tot tien nieuwe patiënten in Nederland, zowel onder kinderen als volwassenen.

Patiënten kunnen worden behandeld met het geneesmiddel eculizumab. Met deze behandeling herstellen de aangedane kleine bloedvaten in de nier, waardoor de bloedstolsels in deze bloedvaten verdwijnen. Maar eculizumab is zo duur – per patiënt jaarlijks tot ruim 450.000 euro en dat levenslang – dat de vergoeding ervan op de tocht stond.

Drie maanden is voldoende

Hierop startten nefroloog Jack Wetzels en kinderarts-nefroloog Nicole van de Kar van het Radboudumc samen met de landelijke aHUS werkgroep en Nierpatiënten Vereniging Nederland een landelijke studie naar het verkort toedienen van het geneesmiddel eculizumab. Met goede resultaten, legt Nicole van de Kar, verbonden aan het Amalia kinderziekenhuis, uit: ‘De eerste evaluatie laat zien dat bij de meeste patiënten de toediening na drie maanden kan worden gestopt, en bij een terugval weer worden gestart. Bij diegenen die het geneesmiddel langer nodig hebben, kan de tijd tussen twee toedieningen worden verruimd.’ De resultaten van dit onderzoek zijn nu gepubliceerd in het wetenschappelijke tijdschrift Kidney International Reports. 

50 miljoen euro in vier jaar tijd

In de afgelopen jaren heeft dit nieuwe behandelprotocol laten zien dat dit terughoudende gebruik mogelijk en veilig is. Van de Kar: ‘We hebben 70 procent aan kosten bespaard – dat betrof ruim 50 miljoen euro in vier jaar tijd. Ook hebben we meer inzichten gekregen in deze zeldzame ziekte; die kunnen we in de toekomst verder benutten.’ Daarnaast hoopt Van de Kar dat deze behandeling breder wordt ingevoerd. Daar maakt ze zich de komende jaren hard voor. Belangrijk daarbij is ook, zegt ze, zijn goede instructies voor patiënten om een terugval te herkennen. ‘Ook is het essentieel dat het behandelteam goed bereikbaar is. Goede regie en concentratie van kennis in een expertisecentrum zijn voorwaarden voor succesvolle invoering.’

Author: Radboudumc

Het Radboudumc is een universitair medisch centrum. Voor ons is de mens en zijn of haar kwaliteit van leven het vertrek- en eindpunt. Bij alles wat we doen. We bieden onze patiënten topklinische en topreferente zorg en hebben een belangrijke maatschappelijke taak in het vergroten en verspreiden van kennis en kunde. Het Radboudumc wil voorop lopen in, of een actieve bijdrage leveren aan de ontwikkeling van duurzame, innovatieve en betaalbare gezondheidszorg. En daarmee aan de gezondheid van mens en maatschappij in Nederland en daarbuiten. Onze missie is dan ook ‘To have a significant impact on healthcare’.

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *