Tijdens de ASCO in Orlando (VS) zijn de resultaten bekend gemaakt van een fase 1-studie naar een mogelijke nieuwe aanpak van een agressieve vorm van huidkanker, het melanoom. Het betreft een doelgerichte behandeling met PLX4032 (R7204) van melanomen met een BRAF-mutatie. Deze eerste resultaten geven vertrouwen in een succesvolle afronding van het verdere klinische onderzoekstraject.
Melanomen ontstaan uit melanocyten (pigmentcellen in de huid) als gevolg van genmutaties. In tweederde van de gevallen betreft het een mutatie in het zogenoemde BRAF-gen. Als gevolg van deze mutatie krijgt de melanocyt opdracht zich onophoudelijk te delen. Tegelijk met het stofje PLX4032, dat het gemuteerde BRAF-gen de voet dwars zet, wordt ook een diagnostische test ontwikkeld om snel mutatie-positieve patiënten te kunnen identificeren. Het project is een samenwerkingsverband tussen het in Californië gevestigde Plexxikon en Roche.
Voorlopige resultaten
• Patiënten hadden een mediane progressievrije periode van minstens zes maanden. In deze periode krompen de tumoren Het ging om patiënten met gevorderde melanomen, in een aantal gevallen met uitzaaiingen in de lever, de longen en de botten;
• De uitzaaiingen namen overal in omvang af, inclusief de uitzaaiingen in de lever, de longen en de botten;
• Met voortdurende behandeling kon de ziekte tot 14 maanden lang onder controle worden gehouden, terwijl een aantal patiënten tot nu toe nog steeds met PLX4032 wordt behandeld;
• Het middel werd goed verdragen;
• Mensen met een melanoom zonder de BRAF-mutatie reageerden niet op de behandeling.
Melanoom
In Nederland wordt jaarlijks bij ongeveer 25.000 mensen huidkanker vastgesteld. Bij ongeveer 2.850 mensen betreft het een melanoom (lett.: zwart gezwel), de dodelijkste vorm van huidkanker. Wereldwijd worden jaarlijks bij circa 160.000 mensen melanomen geconstateerd. Het melanoom openbaart zich meestal tussen 30 en 60 jaar en komt vaker voor bij vrouwen dan bij mannen. Omdat ook in organen (zoals slokdarm, neusholte, anus, vagina, oog) beperkte hoeveelheden melanocyten voorkomen, kan zich ook daar een melanoom ontwikkelen, maar dat komt zelden voor (bron: www.kwfkankerbestrijding.nl).
Bij vroegtijdige ontdekking is het melanoom goed te behandelen. Maar als het melanoom is uitgezaaid, is de prognose slecht: minder dan 2 procent van de mensen met systemische uitzaaiingen is na twee jaar nog in leven.
Heel fijn, maar wanneer vinden de fase 2 en 3 studies plaats?
Binnen 5 jaar mag ik hopen en waar kan ik dan binnenkort met het genoemde middel succesvol behandeld worden?
Minstens nog 5 jaar wachten?
Wilt u dat dan voortaan zelf bij dit soort berichten vermelden in plaats van valse hoop te bieden? Ben ik wat al te voorbarig?
Dan zie ik de betreffende adresgegevens gaarne per ommegaande tegemoet.
Met vriendelijke groet,
theo muller
Kunt u aangeven wanneer naar schatting behandeling in Nederland met dit middel mogelijk is?
Is behandeling in de VS met dit middel nu al mogelijk?
Uw reactie zie ik met belangstelling tegemoet.
Met vriendelijke groet,
H. van Horssen
Mijn vader heeft ook uitgezaaide melanoom bij long en hart.
Hij heeft meegedaan aan wetenschapelijk onderzoek
in het radboutziekenhuis.
Het heeft heelaas niet geholpen, melanomen zijn doorgegroeid.
Is de behandeling met PLX4032 voor hem mischien nog een uitkomst?