Mavacamten is het eerste geneesmiddel uit een nieuwe klasse van cardiale myosineremmers. Bij patiënten met obstructieve hypertrofische cardiomyopathie wordt de werkzaamheid op hartfalensymptomen gedemonstreerd in twee gerandomiseerde onderzoeken.
Regelmatig wordt een verlaging van de linkerventrikelejectiefractie als bijwerking gerapporteerd. Sinds 2024 is het geneesmiddel in Nederland opgenomen in het basispakket voor vergoeding onder voorwaarden.
In dit artikel wordt het beschikbare bewijs besproken en wordt de plaats van mavacamten in de behandeling kritisch beoordeeld.
Ge-Bu Plaatsbepaling
Wat is het standpunt van het Ge-Bu?
- Mavacamten reduceert de symptomen van obstructieve hypertrofische cardiomyopathie ten opzichte van placebo bij patiënten met een goede linkerventrikelejectiefractie en standaardtherapie.
- De gezondheidswinst zal kleiner zijn bij obstructieve hypertrofische cardiomyopathiepatiënten met comorbiditeit.
- Vanwege de negatieve effecten op de linkerventrikelejectiefractie is regelmatige echografische controle vereist, wat voor een extra belasting zorgt.
- Schadelijke effecten van mavacamten op de lange termijn en uitkomsten op harde eindpunten zoals mortaliteit zijn nog zeer beperkt onderzocht.