Knelpunten ontwikkeling geneesmiddelen in kaart gebracht

Overhandiging rapport aan ZonMw en KWF. V.l.n.r. Edvard Beem (plaatsvervangend directeur ZonMw), Michel Rudolphie (algemeen directeur KWF Kankerbestrijding), Pauline Meij (LUMC), Louise Veltrop-Duits (LUMC), Sofieke de Wilde (LUMC).

Overhandiging rapport aan ZonMw en KWF. V.l.n.r. Edvard Beem (plaatsvervangend directeur ZonMw), Michel Rudolphie (algemeen directeur KWF Kankerbestrijding), Pauline Meij (LUMC), Louise Veltrop-Duits (LUMC), Sofieke de Wilde (LUMC).

De implementatie van geneesmiddelen die zijn gebaseerd op biologisch materiaal cellen, weefsels of genen stagneert vaak. Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) heeft in kaart gebracht waar het misgaat bij het ontwikkelen van deze zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs). Financiering blijkt een belangrijk knelpunt, evenals de complexiteit van regelgeving. De resultaten van dit onderzoek zijn donderdag 7 april 2016 aangeboden aan Edvard Beem, plv directeur van ZonMw en aan Michel Rudolphie, algemeen directeur KWF.

Geneesmiddelen die zijn gebaseerd op biologisch materiaal, zoals genen, cellen of weefsels, staan al jaren in de belangstelling van de medische wetenschap. Een belangrijke vraag is hoe kennis uit onderzoek naar deze zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Products (ATMPs) zijn weg vindt naar concrete geneesmiddelen voor de patiënt. Na vroeg klinische studies lijkt de implementatie in de praktijk namelijk te stagneren.

Voor patiënten is implementatie van ATMPs van groot belang, omdat deze middelen over het algemeen worden ontwikkeld tegen ernstige aandoeningen waar veelal geen alternatieve behandeling voor bestaat. Voorbeelden zijn de inzet van ATMPs bij de behandeling van genetische afwijkingen, regeneratieve geneeskunde, immunotherapie van kanker en (auto-) immuunziekten. Het LUMC heeft, met subsidie van KWF Kankerbestrijding en ZonMw, bekeken hoe doorontwikkeling en implementatie van ATMPs in Nederland op dit moment gebeurt.

Knelpunten
De ontwikkeling van ATMPs vindt voornamelijk plaats binnen de academische setting, al dan niet in samenwerking met een klein (spin-off) bedrijf. De farmaceutische industrie is echter (nog) niet snel geneigd in de vervolgfase van ATMP-ontwikkeling te investeren, aangezien het in dit stadium van het onderzoek nog uiterst onzeker is of het geïnvesteerde geld terugverdiend gaat worden. Het gaat doorgaans om innovatieve producten, die voor een zeer beperkte groep patiënten ontwikkeld worden. Verschillende instanties opereren hiervoor binnen een complex wettelijk en regelgevend kader.

Stagnatie lijkt dus deels terug te voeren op gebrek aan financiële ondersteuning. Daarnaast worden ook een snel ontwikkelend veld, gebrek aan kennis op het gebied van regelgeving, studiegerelateerde obstakels en samenwerking met onduidelijke verantwoordelijkheden genoemd.

Aanbevelingen
De schrijvers van het rapport bevelen aan dat onderzoekers in de preklinische fase al nadenken over de toekomst van het product en op basis van een target product profile een duidelijk plan opstellen voor het te ontwikkelen product. Daarnaast is het belangrijk om aanvullende scholing te ontwikkelen met aandacht voor ontwikkeling van medisch producten (ATMP) en een extra structuur voor informatievoorziening in te richten. Subsidiegevers en overheid moeten bekijken hoe zij de doorontwikkeling van ATMPs binnen de academische centra verder kunnen ondersteunen, onder meer in samenwerking en op het financiële vlak.

Dit onderzoek is mede gefinancierd door KWF Kankerbestrijding (programma Onderzoek & Implementatie) en het ZonMw (programma Translationeel Gentherapeutisch Onderzoek)

Meer informatie
Rapport ATMPs in de klinische zorg; Mogelijkheden en knelpunten

Leids Universitair Medisch Centrum
Author: Leids Universitair Medisch Centrum

Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) is een modern universitair medisch centrum voor onderzoek, onderwijs en patiëntenzorg met een hoog kwaliteitsprofiel en een sterke wetenschappelijke oriëntatie. Met een unieke researchpraktijk van fundamenteel bètamedisch tot toegepast klinisch onderzoek, speelt het LUMC mee in de wereldtop. Zo kan het LUMC ook patiëntenzorg en onderwijs aanbieden naar de laatste internationale inzichten en standaarden. En bijdragen aan de verbetering van de geneeskunst en gezondheidszorg in eigen huis en daarbuiten.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *