Fysioloog Coen Ottenheijm van VUmc heeft 700.000 euro gekregen van de Europese Commissie om onderzoek te doen naar een veelbelovend geneesmiddel tegen de aangeboren dodelijke spierziekte nemaline myopathie.
Nemaline myopathie is een zeldzame ziekte die leidt tot ernstige spierzwakte bij kinderen. Veel van deze kinderen komen vroegtijdig te overlijden. Tot op heden is er geen therapie voorhanden die de spierzwakte kan bestrijden.
Het E-RARE programma van de Europese Commissie (FP7) stelt geld beschikbaar voor internationaal onderzoek naar zeldzame ziekten. Dr. Ottenheijm gaat samenwerken met academische partners uit Frankrijk (AIX Marseille University) en Italië (University of Pavia) en een farmaceutisch bedrijf uit de Verengde Staten. Het consortium onderzoekt of een nieuw, veelbelovend geneesmiddel spierzwakte vermindert in muizen met nemaline myopathie.
Ottenheijm, die deze studie coördineert, verwacht dat de verkregen resultaten therapeutische aanknopingspunten zullen opleveren voor kinderen met nemaline myopathie.
