myTomorrows en Emmaus Life Sciences (Emmaus) kondigen een Early Access Programma aan voor farmaceutische L-glutamine (poeder voor oraal gebruik ) voor de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte bij wie andere beschikbare behandelingsopties niet hebben gewerkt.
L‑glutamine
Dit Early Access Programma biedt artsen in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika de mogelijkheid L‑glutamine voor te schrijven aan daarvoor in aanmerking komende patiënten voordat het officieel is goedgekeurd in deze landen. Op dit moment wordt het programma uitgevoerd op artsenverklaring (Named Patient Program). L-glutamine is op 7 juli 2017 goedgekeurd in de Verenigde Staten onder de merknaam Endari ™ voor de behandeling van sikkelcelziekte bij volwassen en kinderen vanaf 5 jaar. Op 11 december 2017, tijdens de 59e jaarlijkse bijeenkomst van de American Society of Hematology (ASH) in Atlanta, Georgia, kondigde Emmaus de beschikbaarheid aan van L-glutamine voor de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte in de Verenigde Staten.
Sikkelcelziekte
Sikkelcelziekte is een erfelijke bloedaandoening die leidt tot episodes van hevige pijn en die mogelijkerwijs kan resulteren in aantasting van organen, beroertes en verschillende andere ernstige bijwerkingen. Sikkelcelziekte treft ongeveer 80.000 patiënten in Europa en miljoenen wereldwijd, maar het wordt beschouwd als een zeldzame ziekte.
myTomorrows
“Patiënten met sikkelcelziekte hebben te maken met een significante onvervulde medische zorgbehoefte, waarvoor er wereldwijd weinig toereikende behandelingsopties zijn. De goedkeuring van L-glutamine in de Verenigde Staten is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van therapeutische alternatieven voor dit ziektebeeld. We verheugen ons op de samenwerking met Emmaus om Early Access te ondersteunen voor artsen en patiënten die daarvoor in aanmerking komen in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika”, aldus Ronald Brus, oprichter en CEO van myTomorrows.
Emmaus Life Sciences
“We zijn er trots op dat we door onze samenwerking met myTomorrows artsen en hun patiënten in de EU, Turkije, het Midden-Oosten en Zuid-Amerika vroegtijdig toegang te kunnen bieden tot L-glutamine, terwijl we bezig zijn goedkeuring in Europe aan te vragen”, aldus Yutaka Niihara, bestuursvoorzitter en CEO van Emmaus.
