Dure gentherapie Zynteglo bij erfelijke bloedarmoede alleen in basispakket na prijsverlaging en prestatie-afspraken

Gentherapie Zynteglo heeft effect bij de behandeling van ernstige bèta-thalassemie, een vorm van erfelijke bloedarmoede. Het medicijn pakt de oorzaak van de ziekte aan, waardoor veel behandelde patiënten mogelijk geen bloedtransfusies meer nodig hebben om te overleven. Maar de onzekerheid over het effect staat niet in verhouding tot de hoge prijs van Zynteglo van € 1,6 miljoen per patiënt. Het Zorginstituut adviseert daarom aan de minister voor Medische Zorg het middel alleen uit het basispakket te vergoeden nadat zij met de fabrikant afspraken gemaakt heeft over een prijsverlaging en een prestatie-afhankelijke betaling.

Effectief met onzekerheden

Uit onderzoek blijkt dat Zynteglo een gunstig effect heeft bij de 33 patiënten die ermee zijn behandeld. Van deze patiënten hadden 27 (84%) na de behandeling geen bloedtransfusies meer nodig. De rest van de patiënten had minder transfusies nodig dan voor de behandeling. Maar er is meer onderzoek nodig om aan te tonen dat het middel ook op de lange duur goed werkt. Zo is het nog niet duidelijk of patiënten ook de rest van hun leven geen of minder bloedtransfusies nodig hebben. En ook niet of de behandelde patiënten minder ijzerchelatoren (geneesmiddelen die een overschot aan ijzer verwijderen) nodig hebben. Verder is nog niet bekend of Zynteglo complicaties van bèta-thalassemie vermindert, zoals cardiomyopathie (hartspierziekte), osteoporose (botontkalking), diabetes (suikerziekte) en vertraagde puberteit.

Alleen vergoeden onder voorwaarden

Zynteglo is een veelbelovend medicijn. Maar dat is niet genoeg om de hoge prijs van Zynteglo van bijna € 1,6 miljoen per patiënt per jaar te rechtvaardigen. Daarom adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om Zynteglo pas uit het basispakket te vergoeden als aan 2 voorwaarden is voldaan. De eerste voorwaarde is dat de prijs met ongeveer 35% omlaag moet. Daarmee leggen we een deel van het risico dat we te veel voor het middel betalen bij de fabrikant. De tweede voorwaarde is dat er een pay for performance-afspraak met de fabrikant moet komen. Hierbij hangt de betaling aan de fabrikant af van hoe goed het medicijn in de praktijk echt werkt (prestatiebeloning). Het Zorginstituut adviseert ook om de onderhandelingen samen te doen met de landen die met Nederland in het ‘Beneluxa-initiatief’ zitten. Het Zorginstituut heeft de beoordeling van Zynteglo met België gedaan, een van de andere deelnemende landen. 

Kosten: 5 tot 8 miljoen

In Nederland zijn op dit moment 14 patiënten met bèta-thalassemie die in aanmerking komen voor behandeling met Zynteglo. Als het middel in het basispakket wordt opgenomen, zijn de totale kosten na 3 jaar ongeveer € 5 miljoen tot € 8 miljoen.

Bèta-thalassemie en Zynteglo

Bèta-thalassemie is een erfelijke vorm van bloedarmoede. Patiënten met bèta-thalassemie krijgen bloedarmoede, omdat zij niet genoeg hemoglobine (rode bloedcellen) aanmaken. Hemoglobine zorgt ervoor dat zuurstof wordt opgenomen uit de longen en wordt afgegeven aan de organen. Door het tekort aan hemoglobine kunnen patiënten zich moe en zwak voelen en er bleek uitzien. De standaardbehandeling van patiënten met ernstige bèta-thalassemie bestaat uit regelmatige bloedtransfusies en medicijnen (ijzerchelatoren). Ijzerchelatoren verwijderen het overschot aan ijzer dat door de bloedtransfusies kan ontstaan en schadelijk kan zijn voor vitale organen. Patiënten met ernstige bèta-thalassemie die niet worden behandeld, overlijden voor hun derde jaar. Maar zelfs met een goede behandeling overlijdt meer dan de helft van de patiënten voordat ze 50 jaar zijn.

Zynteglo (betibeglogene autotemcel; beti-cel) is een nieuwe, eenmalige gentherapie voor patiënten met bèta-thalassemie van 12 jaar en ouder, die afhankelijk zijn van bloedtransfusies, een bepaalde genetische afwijking hebben (geen β0/β0-genotype) en voor wie geen donor voor stamceltransplantatie beschikbaar is. Bij de behandeling wordt het nieuwe gen (Zynteglo) buiten het lichaam in de stamcellen van een patiënt ingebracht. Daarna worden de stamcellen teruggeplaatst. Hierdoor verdwijnt de genetische afwijking en kan de patiënt zelf voldoende rode bloedcellen aanmaken. Daarmee is de oorzaak van de bloedarmoede weggenomen.

Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders

De Nederlandse gezondheidszorg is een van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan waardevolle behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Deze ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes maken we uiteindelijk voor en namens 17 miljoen Nederlanders. Zodat iedereen ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.

Author: Zorginstituut Nederland

Zorginstituut Nederland is een Nederlands zelfstandig bestuursorgaan dat erop toeziet dat Nederlandse burgers verzekerd zijn en blijven volgens de Zorgverzekeringswet (ZVW) en de Algemene Wet Bijzondere Ziektekosten die per 1 januari 2015 is vervangen door de Wet Langdurige Zorg. Het Zorginstituut neemt een onafhankelijke positie in tussen het minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS), zorgverzekeraars, zorgaanbieders en patiënten(organisaties).

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *