Duchenne Parent Project

Wij zijn Duchenne Parent Project. Een onafhankelijke stichting die eind 1994 is opgericht door Elizabeth Vroom, moeder van een Duchenne zoon. Wij zetten ons in om het toekomstperspectief van Duchenne patiënten te verbeteren, door medicijnen te ontwikkelen die Duchenne Spierdystrofie kunnen behandelen of genezen! Voor alle jongens wereldwijd. Dat kan alleen door sneller en beter onderzoek. Door (internationale) samenwerking op alle niveaus. Ook ontwikkelen we projecten om medische zorg en zelfstandigheid te verbeteren. Door betere en snellere kennisoverdracht, scholing en bijvoorbeeld de ontwikkeling van hulpmiddelen.

Author Archives: Duchenne Parent Project

Eerste geneesmiddel voor Duchenne patiënten komt op de markt

De European Medicines Agency (CHMP) heeft een positief advies uitgebracht inzake voorlopige goedkeuring (Conditional Market Authorisation) voor het geneesmiddel TranslarnaTM (ataluren) voor de Europese Markt. TranslarnaTM (ataluren) is ontwikkeld door het Amerikaanse bedrijf PTC-Therapeutics. Het betreft een eerste goedkeuring wereldwijd voor een geneesmiddel wat de onderliggende oorzaak van Duchenne Spierdystrofie herstelt. Circa 13% van de patiënten met Duchenne… Read More »