Academic pharma is essentieel om medicijnen te ontwikkelen voor zeldzame ziekten

Het huidige proces van geneesmiddelenontwikkeling werkt averechts bij het bevorderen van geïndividualiseerde behandelingen voor patiënten met zeldzame ziekten.

Academische instellingen met uitgebreide farmaceutische kennis, zoals het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC), bieden hiervoor een optimale omgeving. Hoogleraar Annemieke Aartsma-Rus schrijft hierover in Nature Medicine.

Hoogleraar Annemieke Aartsma-Rus
Hoogleraar Annemieke Aartsma-Rus.

Zeldzame ziekten

Het is al lang bekend dat de ontwikkeling van therapieën voor zeldzame ziekten een uitdaging vormt. Daarom bestaan er specifieke aansporingsmaatregelen en procedures die dit vergemakkelijken. Voor behandelingen die door slechts één patiënt worden gebruikt, zogenoemde “N-van-1”-behandelingen, zijn deze stimulansen echter niet voldoende om de belangstelling van farmaceutische bedrijven op te wekken. Dit is namelijk niet afgestemd op hun huidige bedrijfsmodel.

Hoogleraar Annemieke Aartsma-Rus, van de afdeling Humane Genetica van het LUMC en medeoprichter van het Dutch Center for RNA Therapeutics (DCRT), legt uit: “Het is geweldig dat zeldzame ziekten steeds meer bekend staan als wereldwijde volksgezondheidsprioriteit. Er zijn echter andere modellen nodig om N-van-1-therapieën vooruit te helpen. Hier hebben academische centra met expertise in geneesmiddelenontwikkeling de kans om de leidende rol op zich te nemen.”

Een ideaal platform

Academic Pharma is een belangrijk onderzoeksthema van het LUMC en heeft tot doel een optimale omgeving te creëren om geneesmiddelen die minder aantrekkelijk zijn voor de farmaceutische industrie af te leveren op de markt en bij de patiënt.

Het doet dit door de kennis en infrastructuur te bundelen die nodig zijn om kandidaat-geneesmiddelen te testen volgens de juiste normen. Aandachtsgebieden van Academic Pharma zijn onder meer onderzoek en ontwikkeling van geneesmiddelen voor behandelingen tegen infectieziekten, specifieke tumoren en zeldzame ziekten.

“In samenwerking met farmaceutische bedrijven ontwerpt en test het LUMC bijvoorbeeld al meer dan 20 jaar exon-skipping geneesmiddelen om unieke genetische aandoeningen aan te pakken. Academic Pharma fungeert nu als een ideaal platform, waar we onze expertise kunnen inzetten en behandelingen beschikbaar kunnen maken voor individuele patiënten die hiervoor in aanmerking komen”, aldus Aartsma-Rus.

Dutch Center for RNA Therapeutics

In een gezamenlijke inspanning om geïndividualiseerde RNA-therapieën voor zeldzame progressieve oog-, hersen- en spieraandoeningen te bevorderen, en om patiënten behandelingen tegen kostprijs te kunnen aanbieden, hebben onderzoekers van het LUMC, Radboudumc en Erasmus MC het DCRT opgericht. Het centrum is het eerste in zijn soort in Europa.

Aartsma-Rus: “Ons eerste doel is aan te tonen dat we antisense oligonucleotide (ASO) geneesmiddelen kunnen ontwikkelen om patiënten met genetische hersen- of oogaandoeningen te behandelen. We zullen beginnen met financiële steun van de afdeling Humane Genetica van het LUMC om aan te tonen dat we hiertoe in staat zijn. Aangezien we individuele patiënten zullen behandelen, is er geen groepscontrole en zal het meten van de voordelen een uitdaging zijn. We hopen nauw samen te werken met patiënten om de voordelen te meten die zij het belangrijkst vinden voor en na de behandeling.”

Toekomstig model voor geneesmiddelenontdekking

Aartsma-Rus bespreekt verdere doelstellingen in Nature Medicine: “Wij stellen een toekomstig model voor waarin de DCRT door nationale betalers wordt vergoed voor de ontwikkelingskosten van elke succesvolle ASO. Deze fondsen kunnen dan worden geïnvesteerd in nieuwe ASO’s voor extra patiënten. Academic Pharma faciliteert de DCRT, aangezien het over cruciale expertise beschikt van ziekenhuisapotheekvereisten, veiligheidsstudies tot logistiek voor het initiëren van de behandeling van individuen. Bovendien sluit de DCRT zich aan bij soortgelijke wereldwijde initiatieven. Het doel is van elkaars successen en mislukkingen te leren, zodat de ontwikkeling van geïndividualiseerde exon-skipping behandelingen zo veilig, efficiënt en snel mogelijk kan verlopen.”

Author: Leids Universitair Medisch Centrum

Het Leids Universitair Medisch Centrum (LUMC) is een modern universitair medisch centrum voor onderzoek, onderwijs en patiëntenzorg met een hoog kwaliteitsprofiel en een sterke wetenschappelijke oriëntatie. Met een unieke researchpraktijk van fundamenteel bètamedisch tot toegepast klinisch onderzoek, speelt het LUMC mee in de wereldtop. Zo kan het LUMC ook patiëntenzorg en onderwijs aanbieden naar de laatste internationale inzichten en standaarden. En bijdragen aan de verbetering van de geneeskunst en gezondheidszorg in eigen huis en daarbuiten.

Geef een antwoord

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *